云顶新耀合作伙伴Calliditas宣布耐赋康®获得美国FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病患者 无论其基线蛋白尿水平

上海2023年12月21日 /美通社/ -- 云顶新耀（HKEX 1952.HK）的授权合作伙伴Calliditas Therapeutics AB（纳斯达克股票代码：CALT，纳斯达克斯德哥尔摩股票代码：CALTX）（以下简称"Calliditas"）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准耐赋康^®（布地奈德肠溶胶囊）用于延缓有进展风险的原发性IgA肾病患者的肾功能下降。耐赋康^®目前是全球首个也是唯一一个获得FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物，并且无基线蛋白尿水平限制，进一步扩大了2021年12月经加速审批程序获批时的适应症人群范围。

• 耐赋康^®获FDA批准用于有进展风险的原发性IgA肾病，无基线蛋白尿水平限制。
• 耐赋康^®获得FDA完全批准是基于在两年研究期间，与安慰剂相比，耐赋康^®在估算肾小球滤过率（eGFR）方面显示出具有临床意义且统计学显著性优势（p<0.0001），9个月的耐赋康^®治疗，在停药观察15个月后，仍能减少肾功能衰退达50%，预计可延缓12.8年进展至肾功能衰竭。
• 耐赋康^®是靶向抑制肠道粘膜免疫，调节B细胞活化和IgA+B细胞/浆细胞成熟和分化，减少半乳糖缺陷IgA1（Gd-IgA1）及其诱发的抗体产生，旨在靶向疾病源头抑制IgA肾病的发生和发展。
• 耐赋康^®于2023年11月获得中国国家药品监督管理局批准。中国亚组分析结果表明，耐赋康^®在保护肾功能、减少蛋白尿和改善镜下血尿方面的治疗效果在数值上优于全球人群，能减少肾功能衰退达66%。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示："祝贺我们的合作伙伴成功获得了耐赋康^®FDA的完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病患者，无论其基线蛋白尿水平，进一步扩大了2年前经加速审批通道获批时的适应症人群范围。这充分证实了该药物在保护肾功能和显著延缓疾病进展上的卓越性，它能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。耐赋康^®是全球首个也是唯一一个针对IgA肾病的对因治疗药物，为全球IgA肾病患者带来了新希望。在这一重要里程碑的支持下，我们也将很快于明年一季度在中国推出这款疾病首创药物。中国有全世界最大的IgA肾病患者群体并且疾病进展速度更快、病理改变更严重，因此我们十分期待尽快满足该地区对耐赋康^®这样的对因治疗创新药物的迫切需求，并进一步确立公司在亚洲肾科领域的领导地位。"

耐赋康^®全球3期临床研究NeflgArd的全球指导委员会成员、北京大学第一医院张宏教授表示："对于IgA肾病患者而言，Nefecon是一种革命性的疗法，是靶向疾病源头的有效治疗选择。中国人群相对全球人群来看，发病率更高、病理改变更严重、预后差，Nefecon为患者提供了一种真正的对因治疗，可带来持续且具有临床意义的肾功能保护。FDA的完全批准及中国的获批将在疾病管理上为医生提供更加积极治疗的选择，使更多病人获益。未来亟待通过临床研究探讨在中国IgA肾病患者中尽早开始Nefecon治疗及延长用药时间等，以最大限度地保护肾功能。基于NefIgArd试验在中国人群中观察到的令人振奋的疗效和安全性结果，即9个月的治疗就能减少肾功能衰退达66%，蛋白尿下降43%，无镜下血尿的患者比例从基线的26.9% 明显增加至57.7%，我们相信耐赋康^®会在不久的将来为中国IgA肾病患者的治疗带来重大改变。"

在全球3期试验中，与安慰剂相比，耐赋康^®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在eGFR上显示出具有临床意义且统计学显著性优势（p<0.0001），能延缓肾功能衰退达50%。

而对中国亚组数据的进一步分析显示了耐赋康^®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面比全球研究中数值上更好的疗效，同时亦观察到在仅使用支持性治疗的中国患者对照组更快速的疾病进展。在2年的治疗和观察期间，耐赋康^®治疗组时间加权的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰剂组时间加权的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐赋康治疗可带来9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 获益，这一数值大于全球人群的治疗获益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中国人群中eGFR在24个月时较基线的平均绝对变化表明，耐赋康^®治疗的患者肾功能恶化程度较安慰剂减少了约66%，这一数值在全球人群约为50%。同时，在2年内观察到耐赋康^®组的蛋白尿降低作用持久。与安慰剂相比，中国人群9个月的耐赋康^®治疗在9个月和24个月时分别使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9个月与24个月时约下降30%。此外，在安慰剂组，中国人群在24个月时的平均UPCR自基线上升了18.6%，而全球人群却有轻微的下降，说明了中国人群的疾病进展相较于全球人群更快。在中国人群中，耐赋康^®组2年内无镜下血尿的患者比例从基线的 26.9% 明显改善至 57.7%，而安慰剂组无变化。

关于Nefecon^®（耐赋康^®）

耐赋康^® (Nefecon^®)是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。耐赋康^®专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。

2019年6月，云顶新耀与 Calliditas 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康^®的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。

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