施维雅获得拓舒沃®大中华区及新加坡商业化权益 推进急性髓系白血病（AML）治疗 加磅落实肿瘤治疗领域发展蓝图

北京2023年12月21日 /美通社/ -- 全球独立制药集团施维雅（Servier）今日宣布与基石药业（CStone）达成一项协议。根据协议，施维雅从基石药业获得在大中华区（中国内地、香港、澳门及台湾地区）和新加坡开发和商业化拓舒沃^®（艾伏尼布片）的独家权利。在中国，拓舒沃^®已获批上市，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

拓舒沃^®是目前首个且唯一获批治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者的靶向疗法。拓舒沃^®于2013年12月获得FDA快速通道认定，2015年6月获得孤儿药资格认定（ODD），2018年7月首次获得FDA批准。[1]在中国，基于迫切的临床需求，拓舒沃^®被纳入"临床急需境外新药名单（第三批）"。2022年1月，拓舒沃^®通过优先审评审批程序附条件获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。

AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症。在全球临床实践中，老年和复发或难治性患者的预后较差，且治疗方案有限。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势。据估计，中国每年有4.5万AML新发病例。[2]AML在每年癌症新发病例中的占比为1%，在白血病新发病例中的占比约为一半，每年导致2.2万人死亡。[3]

天津血液学研究所王建祥教授表示："急性髓系白血病患者容易复发，且对后续其他线的治疗反应欠佳，因此改善预后已成为当务之急。我欣喜地看到，拓舒沃^®在AML治疗领域实现重大突破，且已被证实是一种能够满足临床迫切需求的出色治疗方案。我们有理由相信，未来几年内，拓舒沃^®将惠及更多中国AML患者。"

拓舒沃^®的疗效评估基于一项单臂临床试验中174名携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者的数据。该试验评估中位随访时间为8.3个月，其中，32.8%的患者在8.2个月的中位持续时间达到了完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解（CR或CRh）。在试验开始时因罹患AML而需要输血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受拓舒沃^®治疗后至少56天不再依赖输血。[4]

作为一种新型靶向疗法，拓舒沃^®的作用机制与传统化疗不同，它为患者提供了一种创新治疗选择，可延长患者生存期并改善患者生活质量。自2022年获批在中国大陆上市以来，拓舒沃^®已面向全国近80家医院和院外DTP药房供药，并已被纳入约100个城市的商业保险计划。此外，拓舒沃^®指定患者药物使用计划（NPP）已在中国香港特别行政区、中国台湾地区和新加坡实施。

施维雅中国区总经理Manuel RUIZ表示："我们对于将拓舒沃^®纳入施维雅中国的产品管线感到骄傲和兴奋。作为首个且唯一获批的靶向疗法，拓舒沃^®将为携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者带来新的解决方案，强化施维雅在IDH1突变方面的领先优势，并进一步夯实我们为中国难治性癌症患者提供创新治疗方案的承诺。"